ヌシネルセン (CAS 1258984-36-9) は、脊髄性筋萎縮症 (SMA) に対して世界で初めて承認されたアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) 薬であり、nusinersen FDA の臨床応用が承認されています。くも膜下腔内注射によって投与され、SMN2 遺伝子スプライシングを標的にして調節して、全長 SMN タンパク質合成を促進し、運動ニューロン機能を強化します。あらゆる年齢やタイプの SMA 患者に適しており、希少な遺伝性疾患に対する重要な治療選択肢を提供します。
技術仕様
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製品名 |
ヌシネルセン |
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同義語 |
ヌシネルセン粉末、ヌシネルセン原薬 |
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特徴 |
白またはオフホワイトの凍結乾燥粉末- |
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CAS番号 |
1258984-36-9 |
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アッセイ |
99.0% 以上 (HPLC、COA の対象) |
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式 |
C234H340N61O128P17S17 |
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パッケージ |
テクニカルパッケージ |
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ストレージ |
1. API (粉末) 密封し、乾燥させ、遮光して -20 度で冷凍保存します。窒素下での保管を推奨します。溶液: -80 度で 6 か月間安定。 -20度で1ヶ月。 2.注射剤（スピンラザ）元のパッケージに入れて光を避け、2〜8度で冷蔵保存してください。凍結しないでください。30 度以下で最大 14 日間安定です。パッケージから取り出した後、25 度以下で最大 30 時間。 |
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構造 |
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Nusinersen API は、希少疾患治療用の特異性の高いアンチセンス オリゴヌクレオチドの原料であり、主に SMA 治療の臨床研究開発に使用され、RNA を標的とした希少疾患治療薬の中核製品として機能します。{0}ヌシネルセン粉末の遊離酸型は物理化学的特性において塩型とは明らかに異なり、SMN2 mRNA スプライシングを正確に制御して機能的な SMN タンパク質を効率的に生成し、臨床 SMA 治療をサポートします。信頼できる中国ヌシネルセンメーカーとして、安心の原料サポートを提供します。
製品の特徴
高度なオリゴヌクレオチド合成および精製技術を採用した nusinersen API は、99.0% 以上（HPLC）の純度を達成し、不純物が厳しく管理された医薬品グレードの API 標準に準拠しており、臨床使用における安全性を確保しています。{1}
ASO 薬剤として、nusinersen (CAS 1258984-36-9) は SMN2 遺伝子 mRNA に特異的に結合し、スプライシングを正確に制御して完全長の機能的な SMN タンパク質を生成し、SMA の病理学的進行を根本的に改善します。
この製品は、安定した構造を持つ白色からオフホワイトの凍結乾燥粉末です。製剤製造およびくも膜下腔内投与プロセスに合わせて、長期活性を維持するには、-遮光密封状態で 20 度-で保管する必要があります。
この原材料は、あらゆる年齢とサブタイプの SMA 患者の治療法開発をサポートし、希少疾患患者に長期的な治療計画を提供します。これにより、幅広い臨床価値と市場価値がもたらされます。{0}
フルサイクルの品質管理と一貫した品質-
完全なプロセスのトレーサビリティ管理
当社は、原材料の供給からヌシネルセン粉末の放出までのフルチェーンの品質トレーサビリティ システムを確立しており、各バッチの完全な COA と検証可能な品質を確保するための主要プロセスのリアルタイム監視を備えています。{1}{1}
厳格な規格準拠
ICH および医薬品 API の品質仕様に従って、多次元テスト（HPLC 純度、不純物、水分など）が実行されます。{0} Nusinersen API は 99.0% 以上の安定した純度を維持しており、不純物は薬局方の制限をはるかに下回っており、世界的な医薬品基準を満たしています。
継続的な品質システムの最適化
当社は、成熟した生産プラットフォームと定期的な品質監査を利用して、ヌシネルセン (CAS 1258984-36-9) のバッチ間の一貫性を確保するためにプロセスとテスト方法を継続的に最適化し、長期的に安定した原料供給をお客様に提供しています。{0}{1}
アプリケーションシナリオ
世界初の SMA 対象原料である Nusinersen (CAS 1258984-36-9) は、正確な RNA 制御を特徴としており、希少疾患の診断、治療、医薬品の研究開発において中核的な価値を保持しています。
臨床治療用の中核原料:スピンラザの重要な API として、髄腔内製剤の調製に使用され、あらゆる年齢およびサブタイプの SMA 患者に運動機能を改善するための標的治療を提供します。
希少疾患治療薬研究開発プラットフォーム
ベンチマーク ASO 製品として、同様の RNA 標的薬のプロセス参照と機構検証を提供し、希少疾患治療技術の進歩を推進します。{0}
製剤プロセス開発用キャリア
安定した凍結乾燥粉末の特性により、ASO 製剤と送達システムを最適化し、患者のコンプライアンスを向上させるためのより便利な投与経路を模索します。
科学および基礎研究のためのツール
SMA の病因や SMN タンパク質機能の研究に広く使用されており、科学者による病理学的メカニズムの分析や新しい標的や治療法の探索をサポートしています。
グローバルサプライチェーンサポート
当社は高-医薬品-グレードの API を世界の製薬企業に供給し、中国のヌシネルセンの専門サプライヤーとして SMA 医薬品の大規模生産を保証しています。-
梱包と輸送
高活性の医薬品グレードの ASO API である Nusinersen (CAS 1258984-36-9) は、製品の活性と安定性を完全に保護するため、コールドチェーン基準に厳密に従って包装および輸送されています。具体的には次のようになります。
カスタマイズされた保護パッケージ
医薬品-グレードの耐光性-の真空シール付きアルミホイル袋、防湿性の緩衝液-、ドライアイス容器が使用されており、光、湿気、温度の変動を遮断するために -20 度の保管に適応しています。
完全な-プロセス温度-制御されたコールド チェーン ロジスティクス
フルリンクの温度監視ネットワークが構築されており、配達中のリアルタイムの温度追跡により、nusinersen API を -20 度に保ち、品質リスクを回避します。-
準拠した国際保管および輸送
国際的な API 輸送規制と税関申告要件に厳密に準拠し、安全に世界中に配送できるよう、完全な温度記録と文書が提供されます。
柔軟な仕様適応
カスタマイズされたヌシナーセンでは、さまざまな規模の研究開発や生産のニーズに合わせて調整された、複数の仕様にカスタマイズされたパッケージとサブ-パッケージ プランをご利用いただけます。
私たちの利点
安定した生産能力
成熟した大規模生産ラインにより、研究開発や工業生産向けに、一貫したバッチ品質でヌシネルセンを長期安定的に在庫供給します。-
高-標準の品質管理
全工程の厳格な品質検査により、ヌシネルセン粉末の純度および不純物指数が安全で信頼性の高い製品に関する国際医薬品基準を満たしていることが確認されています。{0}}
カスタマイズされたテクニカルサポート
専門チームは、カスタマイズされた合成およびサブパッキング サービスを迅速な対応で提供し、完全な技術文書を提供してプロジェクトの進行を加速します。{0}
安全で効率的な物流
追跡可能な温度管理を備えたプロフェッショナルなコールド チェーン輸送により、効率的な世界中の配送が保証され、お客様に手間のかからない購入体験を提供します。-
よくある質問
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) は、成熟した合成と厳格な品質管理により製造されており、研究開発から産業用途までの高純度およびバッチ一貫性を特徴としています。 SMA 医薬品の開発、製剤の最適化、大規模な調製をサポートし、精密医療を支援します。中国製ヌシネルセンのプロバイダーとして、当社はバルクのヌシネルセン粉末を提供し、希少疾患治療薬プロジェクトを加速するためのソリューションを提供しています。お客様は当社からヌシネルセンを購入することができ、ご要望に応じてヌシネルセンの無料サンプルを評価用に入手できます。
人気ラベル: ヌシネルセン、脊髄性筋萎縮症
